La FDA ha propuesto retirar del mercado el medicamento avacopan (Tavneos), utilizado en el tratamiento de la vasculitis asociada a ANCA, tras concluir que su aprobación se basó en datos manipulados y que no existe evidencia sólida de su eficacia.
Según la agencia, nueva información reveló que el ensayo clínico clave no cumplía con los criterios necesarios para demostrar beneficio clínico real, lo que pone en duda la validez de su autorización inicial.
Manipulación de datos en estudio pivotal
El señalamiento se centra en el estudio ADVOCATE, considerado fundamental para la aprobación del fármaco en 2021. De acuerdo con la FDA, personal del estudio que no estaba cegado al tratamiento habría modificado los resultados del desenlace primario. La manipulación buscaba convertir resultados no significativos en datos que aparentaran eficacia.
En concreto, cinco pacientes tratados con avacopan fueron reclasificados como en remisión sostenida, lo que permitió alcanzar una diferencia estadísticamente significativa frente al grupo control. Sin estos cambios, el estudio no habría demostrado la efectividad requerida.
Además de las dudas sobre eficacia, la FDA destacó nuevas señales de seguridad preocupantes, especialmente relacionadas con el hígado. Se han reportado decenas de casos de lesión hepática inducida por fármacos (DILI), incluyendo ocho casos fatales. Entre ellos, algunos pacientes desarrollaron el síndrome de desaparición de conductos biliares (VBDS), una condición grave que puede causar daño hepático irreversible.
Estos hallazgos superan los riesgos identificados en los estudios iniciales, donde ya se había observado una mayor incidencia de alteraciones hepáticas en el grupo tratado con avacopan.
Respuesta de la compañía
La farmacéutica Amgen, actual titular del medicamento, manifestó su desacuerdo con la postura de la FDA y defendió el perfil de beneficio-riesgo del fármaco.
La empresa aseguró que confía en la seguridad y eficacia de avacopan, respaldadas por años de datos clínicos y evidencia en la práctica real, y anunció que evaluará los próximos pasos frente a la decisión regulatoria. Este caso se suma a una serie de tensiones recientes entre la FDA y la compañía, incluyendo solicitudes previas de retiro voluntario del medicamento y advertencias por seguridad.
La posible retirada de avacopan pone en el centro del debate la importancia de la transparencia en los ensayos clínicos, el rigor en la evaluación de la evidencia y la vigilancia continua de la seguridad de los medicamentos tras su aprobación.
