El medicamento, enlicitide, fue autorizado como complemento de la dieta y el ejercicio para adultos con hipercolesterolemia primaria, incluida la hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH). Su administración consiste en una tableta diaria de 20 mg, lo que representa un cambio frente a los inhibidores de PCSK9 actualmente disponibles, cuya aplicación es inyectable.
La aprobación se sustentó en los ensayos clínicos fase III CORALreef Lipids y CORALreef HeFH, que incluyeron en conjunto a 3.207 participantes. A las 24 semanas de tratamiento, enlicitide logró reducir los niveles de colesterol LDL en un 56 % y 59 %, respectivamente, en comparación con placebo.
Además, el estudio CORALreef AddOn demostró que el nuevo fármaco también ofrece una reducción significativa del colesterol LDL frente a otros tratamientos orales no basados en estatinas, como ezetimiba y ácido bempedoico, administrados solos o en combinación.
Los inhibidores de PCSK9 constituyen una de las estrategias más potentes para disminuir el colesterol LDL cuando las estatinas no son suficientes o no son bien toleradas. Sin embargo, su uso ha permanecido limitado debido a que los tratamientos disponibles requieren administración mediante inyección, una barrera que podría reducirse con la llegada de esta formulación oral.
Aunque las estatinas continúan siendo el tratamiento de primera línea para el control del colesterol, un número importante de pacientes con enfermedad cardiovascular aterosclerótica o con riesgo elevado no alcanza las metas recomendadas de LDL, lo que mantiene la necesidad de incorporar nuevas alternativas terapéuticas.
En cuanto a la seguridad, la FDA informó que en el estudio CORALreef Lipids no se observaron eventos adversos relevantes adicionales respecto al placebo. En pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota, los efectos secundarios más frecuentes asociados con enlicitide fueron diarrea y mareos, aunque en general el medicamento mostró un perfil de seguridad favorable.
La aprobación de enlicitide marca un nuevo avance en el tratamiento de la hipercolesterolemia al ofrecer la primera opción oral dirigida contra PCSK9, con el potencial de facilitar la adherencia terapéutica y ampliar el acceso a una estrategia altamente eficaz para la reducción del colesterol LDL.
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