“El avance representa un paso monumental hacia una posible terapia para esta devastadora enfermedad”, declaró Brett Monia, director ejecutivo de Ionis Pharmaceuticals, al anunciar los resultados del ensayo clínico.
En el estudio participaron 54 pacientes tratados con zilganersen durante 61 semanas. Quienes recibieron la dosis de 50 mg mostraron una mejora estadísticamente significativa en la velocidad de marcha, medida por la prueba de 10 metros, uno de los indicadores más relevantes de movilidad funcional en enfermedades neurológicas progresivas.
La enfermedad de Alexander, causada por una mutación que provoca la acumulación tóxica de la proteína GFAP en el cerebro, afecta a menos de 1.000 personas en Estados Unidos y produce pérdida del habla, dificultades para tragar y alteraciones motoras graves desde la infancia.
Zilganersen actúa bloqueando la producción de esta proteína anómala mediante un mecanismo de ARN antisentido, lo que podría frenar o revertir el daño neuronal. Si los resultados se confirman, sería la primera terapia dirigida para esta enfermedad, actualmente sin opciones de tratamiento aprobadas.
Ionis planea presentar la solicitud de aprobación ante la FDA durante el primer trimestre de 2026 y divulgar los resultados completos en un próximo congreso médico.
Los investigadores confían en que esta tecnología pueda aplicarse también a otras patologías del sistema nervioso con origen genético. “Estamos aprendiendo a silenciar genes dañinos con precisión quirúrgica”, afirmó Monia, subrayando que el éxito de zilganersen consolida el potencial de las terapias basadas en ARN en neurología.
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