“La evidencia actual no es suficiente para establecer la eficacia del fármaco para el autismo”, señalaron funcionarios regulatorios al explicar que la decisión se basó en datos científicos limitados. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aclaró que la leucovorina (ácido folínico) no está aprobada para tratar el trastorno del espectro autista, pese a que había sido promovida públicamente como una posible terapia.
En cambio, la agencia autorizó su uso para deficiencia cerebral de folato relacionada con el gen FOLR1, una enfermedad genética extremadamente rara que altera el transporte de folato hacia el cerebro y puede provocar retrasos del desarrollo, convulsiones y síntomas neurológicos que en algunos casos se asemejan al autismo.
La leucovorina es un derivado de la vitamina B9 que durante décadas se ha utilizado en oncología para reducir la toxicidad de ciertos tratamientos de quimioterapia y para tratar deficiencias de folato. En pacientes con esta alteración genética específica, el medicamento puede ayudar a restaurar los niveles de folato en el sistema nervioso central, lo que podría mejorar algunos síntomas neurológicos.
El interés en el fármaco creció después de que pequeños estudios sugirieran que podría mejorar habilidades de comunicación en algunos niños con autismo que presentan alteraciones en el metabolismo del folato. Sin embargo, los expertos advierten que la evidencia es limitada y que varios estudios han sido pequeños o metodológicamente débiles.
Incluso una de las investigaciones más citadas sobre leucovorina en autismo fue posteriormente retirada por inconsistencias en los datos, lo que debilitó el respaldo científico para su uso generalizado en esta población.
Ante esta situación, la FDA subrayó que no existen datos robustos que respalden su aprobación para el tratamiento del autismo y que cualquier uso en ese contexto seguiría siendo fuera de indicación (off-label), por lo que debe evaluarse caso por caso entre médicos y familias.
El organismo regulador también reiteró que el nuevo aval para la leucovorina se limita exclusivamente a pacientes con deficiencia cerebral de folato confirmada por mutaciones en el gen FOLR1, una condición ultra rara que hasta ahora no contaba con terapias aprobadas.
