Darovasertib, inhibidor de la PKC de primera clase, ha sido seleccionada por la FDA y se le ha otorgado la designación de terapia innovadora (BTD, por sus siglas en inglés). Este medicamento se usa como tratamiento para pacientes adultos con melanoma uveal primario a quienes se les ha recomendado la enucleación.
Esta designación se basa en datos provisionales de un ensayo clínico de fase 2 en curso, en el que darovasertib ha mostrado resultados prometedores como monoterapia neoadyuvante en pacientes con melanoma uveal localizado. Los hallazgos publicados en septiembre de 2024 revelaron que el tratamiento logró una tasa de reducción del tumor ocular del 82 % y una tasa de preservación ocular del 61 %.
Como parte de la solicitud de la BTD, se presentaron datos adicionales sobre eficacia, seguridad, reducción de la radiación, preservación ocular y mejora de la visión en pacientes con melanoma uveal. IDEAYA Biosciences, Inc., la compañía responsable del desarrollo de darovasertib, ha anunciado que estos hallazgos serán presentados en congresos médicos en 2025.
«Nos complace recibir la designación de terapia innovadora de la FDA mientras nos preparamos para avanzar con darovasertib neoadyuvante a un posible ensayo de registro de fase 3 en pacientes con melanoma uveal primario. Esta designación destaca el potencial de darovasertib en monoterapia en una población de pacientes con importantes necesidades médicas no cubiertas, donde actualmente no existen terapias sistémicas aprobadas por la FDA», declaró el Dr. Darrin Beaupre, director médico de IDEAYA Biosciences.
Esta designación BTD sigue a la vía rápida otorgada en diciembre de 2022 a la combinación de darovasertib con crizotinib (Xalkori) para el tratamiento de pacientes con melanoma uveal metastásico, así como a su designación como medicamento huérfano en mayo de 2022.
Actualmente, se lleva a cabo un ensayo de fase 2/3 (NCT05987332) que permite el registro y que evalúa la combinación de darovasertib y crizotinib como tratamiento de primera línea en pacientes con melanoma uveal metastásico HLA-A2 negativo. Además, se planea un ensayo clínico aleatorizado de fase 3 para evaluar el darovasertib neoadyuvante en pacientes con melanoma uveal primario elegibles para enucleación o braquiterapia de placa. Este estudio iniciará en el primer semestre de 2025.
«Nuestro objetivo es presentar los datos clínicos actualizados de la fase 2 en melanoma uveal neoadyuvante en múltiples congresos médicos en 2025», añadió Yujiro S. Hata, presidente y director ejecutivo de IDEAYA Biosciences.
Con estos avances, darovasertib podría convertirse en una opción clave para mejorar el pronóstico y la calidad de vida de los pacientes con melanoma uveal primario, una enfermedad para la que actualmente no existen terapias sistémicas aprobadas por la FDA.
