La aprobación acelerada de dostarlimab abre una nueva alternativa terapéutica para pacientes con cáncer de recto localmente avanzado y alteraciones genéticas específicas. En un ensayo clínico, casi tres de cada cuatro pacientes evitaron tratamientos convencionales tras más de dos años de seguimiento medio.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) anunció el 19 de octubre de 2026 la aprobación acelerada de una nueva indicación para Jemperli (dostarlimab-gxly), una inmunoterapia que podría transformar el abordaje de determinados pacientes con cáncer de recto localmente avanzado, al permitirles evitar la quimioterapia, la radioterapia y la cirugía.
La autorización está dirigida exclusivamente a adultos con cáncer de recto en estadio II o III, sin tratamiento previo, cuyos tumores presentan deficiencia en la reparación de errores de emparejamiento del ADN (dMMR) o alta inestabilidad de microsatélites (MSI-H), características identificadas mediante pruebas autorizadas por la FDA. Se estima que aproximadamente el 3 % de los cánceres de recto localmente avanzados presenta estas alteraciones moleculares, por lo que la nueva indicación está destinada a una población específica de pacientes.
La decisión regulatoria se fundamentó en los resultados provisionales del ensayo clínico de fase 2 AZUR-1, que evaluó la administración de dostarlimab como tratamiento único en 154 pacientes con cáncer de recto localmente avanzado dMMR o MSI-H.
Los participantes recibieron hasta nueve dosis de inmunoterapia, administradas cada tres semanas durante seis meses. Tras un seguimiento medio superior a dos años, casi tres cuartas partes de los pacientes no necesitaron cirugía, radioterapia ni quimioterapia, un resultado relevante considerando las posibles secuelas funcionales de los tratamientos convencionales.
Estos hallazgos fueron respaldados por una investigación previa del Memorial Sloan Kettering Cancer Center, en la que participaron 50 pacientes con características tumorales similares. En este estudio, ninguno presentó signos detectables de cáncer después del tratamiento, mientras que el 93 % mantuvo la ausencia de enfermedad detectable durante al menos 12 meses. Entre los 27 pacientes con seguimiento de tres años o más, se documentó una recurrencia local.
¿Cómo actúa esta inmunoterapia contra el cáncer?
Dostarlimab es un anticuerpo monoclonal inhibidor de PD-1, una proteína presente en las células inmunitarias que participa en la regulación de su actividad.
Al bloquear esta vía, el medicamento facilita que el sistema inmunitario reconozca y ataque las células cancerosas. Los tumores con alteraciones dMMR o MSI-H acumulan errores en su ADN que pueden generar proteínas anormales reconocibles por las defensas del organismo. Esta característica los hace particularmente susceptibles a determinados tratamientos inmunoterapéuticos.
El tratamiento habitual del cáncer de recto localmente avanzado puede incluir quimioterapia, radioterapia y cirugía, procedimientos asociados con posibles alteraciones intestinales, urinarias y sexuales, además de consecuencias sobre la fertilidad.
En determinados casos, la intervención quirúrgica también puede requerir una colostomía permanente. “El tratamiento estándar para el cáncer de recto tiene un impacto significativo en la vida de los pacientes. Para ciertos tipos de cáncer de recto, esta aprobación representa una opción innovadora que evita la cirugía, la radioterapia y la quimioterapia. Esto supone un beneficio considerable para los pacientes y sus familias”, señaló el Dr. Angelo de Claro, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA.
Seguridad y seguimiento a largo plazo
A pesar de los resultados prometedores, la FDA advirtió que dostarlimab puede provocar reacciones adversas inmunomediadas, debido a que la activación del sistema inmunitario también puede afectar órganos y tejidos sanos.
Entre los efectos secundarios más frecuentes, reportados en al menos el 15 % de los pacientes, se encuentran fatiga, erupciones cutáneas, diarrea y picazón. Algunas complicaciones inmunológicas pueden ser graves e incluso potencialmente mortales.
Asimismo, la agencia enfatizó que, al tratarse de una aprobación acelerada basada en resultados provisionales, será necesario continuar el seguimiento clínico para confirmar la duración de las respuestas y determinar el riesgo de recurrencia. La aprobación, otorgada a GSK, representa un avance hacia tratamientos oncológicos más personalizados, en los que las características moleculares del tumor pueden orientar estrategias capaces de reducir la necesidad de intervenciones invasivas.
No obstante, evitar la cirugía, la radioterapia o la quimioterapia requiere una respuesta clínica adecuada, evaluación especializada y vigilancia oncológica rigurosa, por lo que esta alternativa no debe interpretarse como una sustitución generalizada del tratamiento convencional.
