Bristol Myers Squibb anunció datos positivos y preliminares del estudio de fase 1 Breakfree-1, que evalúa su terapia celular CD19 NEX-T, basada en células T con receptor quimérico de antígeno (CAR-T), en tres enfermedades autoinmunes graves y refractarias: esclerosis sistémica (ES), lupus eritematoso sistémico (LES) y miopatías inflamatorias idiopáticas (MII).
Los resultados fueron presentados durante la Convergencia 2025 del Colegio Americano de Reumatología (ACR), celebrada del 24 al 29 de octubre en Chicago, Illinois.
En total, 71 pacientes fueron tratados en las tres cohortes del estudio. Los hallazgos respaldan el potencial de restablecimiento inmunológico, ya que el 94 % de los pacientes evaluables permanecían sin necesidad de terapias inmunosupresoras crónicas al momento del análisis.
Además, se observó una depleción completa de células B y la reaparición de un fenotipo de células B vírgenes, junto con una expansión robusta de las células T CAR, tras una única infusión del tratamiento.
“Durante la última década, Bristol Myers Squibb ha liderado la revolución del tratamiento de ciertos cánceres de la sangre con terapias celulares. Ahora, estamos aplicando esa experiencia a las enfermedades autoinmunes”, señaló Lynelle B. Hoch, presidenta de la Organización de Terapia Celular de BMS.
“Estos datos preliminares refuerzan nuestro compromiso de avanzar hacia la posibilidad de una remisión sin tratamiento, algo impensado hace solo unos años para pacientes con trastornos autoinmunes graves”, agregó.
Los resultados por cohorte arrojaron:
Esclerosis sistémica (ES)
La cohorte de 26 pacientes con ES mostró una mejora clínicamente significativa en la función pulmonar y en el grosor de la piel. Entre los pacientes con enfermedad pulmonar intersticial, se registró un aumento medio del 10 % en la capacidad vital forzada (pFVC) a los seis meses, un avance sin precedentes para esta población. El perfil de seguridad fue favorable, con eventos adversos principalmente leves y transitorios.
“Estos resultados resaltan el potencial de restablecer el sistema inmunitario en pacientes con esclerosis sistémica, con mejoras notables tras una sola infusión”, comentó el Dr. Dinesh Khanna, profesor de Medicina y director del Programa de Esclerodermia de la Universidad de Michigan.
Lupus eritematoso sistémico (LES)
En la cohorte de 32 pacientes, altamente refractarios a terapias previas, se observó una mejora rápida y sostenida de la actividad de la enfermedad, con reducciones significativas en los puntajes SLEDAI-2K y PGA. Al momento del seguimiento (hasta 18 meses), el 92 % de los pacientes continuaban sin terapia inmunosupresora. Los eventos adversos inflamatorios fueron leves y reversibles.
Miopatías inflamatorias idiopáticas (MII)
La primera divulgación de resultados de esta cohorte mostró que el 91 % de los pacientes evaluables alcanzaron una mejora moderada o mayor en la puntuación compuesta de mejoría total (MRC-TIS). Los participantes experimentaron incrementos significativos en la fuerza muscular, con un aumento medio del 22 % en la puntuación MMT-8 a los seis meses. Los eventos adversos graves fueron infrecuentes y transitorios.
Más allá del cáncer: la terapia celular en enfermedades autoinmunes
La terapia CD19 NEX-T combina el constructo CAR empleado en Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) —ya aprobado por la FDA para neoplasias hematológicas— con la plataforma NEX-T de nueva generación, diseñada para optimizar la fabricación y funcionalidad de las células T CAR.
El estudio Breakfree-1 forma parte de un programa clínico más amplio que busca trasladar la ciencia de la terapia celular más allá del cáncer, abordando la causa inmunológica subyacente de enfermedades autoinmunes graves mediante la inducción de un restablecimiento inmunitario duradero.
BMS también presentó en ACR Convergence 2025 resultados de otros estudios de su cartera de inmunología, como el ensayo de fase 3 POETYK PsA-1 de Sotyktu® (deucravacitinib) en artritis psoriásica y los hallazgos de los ensayos PAISLEY-SLE y PAISLEY-LTE en lupus.
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