Una científica puertorriqueña está en el centro de uno de los avances más recientes en oncología personalizada. La doctora Deborah Soto-Ortega, natural de Aguada, Puerto Rico, dirige la instalación de Moderna en Marlborough, Massachusetts, donde se trabaja en la manufactura de una terapia individualizada basada en ARN mensajero (ARNm) para pacientes con melanoma.
El anuncio llega luego de que Moderna y Merck informaran resultados positivos del ensayo clínico de fase 3 INTerpath-001, que evalúa intismeran autogene, también conocido como V940 o mRNA-4157, en combinación con pembrolizumab (Keytruda) para pacientes con melanoma cutáneo en estadios IIB a IV cuyo tumor fue completamente resecado.
A diferencia de una vacuna preventiva tradicional, esta estrategia busca entrenar al sistema inmunitario para reconocer características específicas del cáncer de cada paciente.
El proceso comienza con una muestra del tumor. A partir de su perfil de mutaciones, un algoritmo identifica los llamados neoantígenos, características del tumor que pueden ser reconocidas por el sistema inmunitario. Con esa información se diseña una terapia de ARNm individualizada para el paciente.
La particularidad del tratamiento está precisamente en su nivel de personalización: cada producto se fabrica de acuerdo con la biología del tumor de una persona específica. “Cada lote es un paciente”, explicó Soto-Ortega a Primera Hora, al describir uno de los principales retos de manufacturar este tipo de terapia.
¿Qué encontró el ensayo de fase 3?
El estudio INTerpath-001 alcanzó su objetivo principal de supervivencia libre de recurrencia y un objetivo secundario clave relacionado con la supervivencia libre de metástasis a distancia.
Según Moderna y Merck, la combinación de intismeran autogene con pembrolizumab mostró una mejoría estadísticamente significativa y clínicamente relevante frente a pembrolizumab solo en pacientes con melanoma resecado de alto riesgo. Las compañías señalaron que se trata del primer resultado positivo de fase 3 para una terapia de neoantígenos individualizada y para una terapia contra el cáncer basada en ARNm.
Sin embargo, hay una precisión importante: los resultados completos aún no se han publicado en su totalidad. Las compañías indicaron que los datos serán presentados en una próxima reunión médica internacional.
Para Soto-Ortega, el desafío no es solamente científico. También representa una transformación en la manera de fabricar medicamentos contra el cáncer. En los procesos tradicionales de manufactura farmacéutica, un mismo lote puede utilizarse para miles de pacientes. En este modelo, en cambio, cada lote corresponde a un paciente y a las características moleculares de su tumor.
La científica puertorriqueña llegó a Moderna en 2022, después de desarrollar parte de su trayectoria en la industria biotecnológica, incluyendo varios años en Amgen Puerto Rico. Es egresada de la Universidad de Puerto Rico en Mayagüez, donde estudió biotecnología industrial, y posteriormente obtuvo un doctorado en ingeniería biomédica en la University of South Carolina.
En Moderna comenzó vinculada a la expansión y preparación operativa de las instalaciones destinadas a los ensayos de fase 3 y posteriormente asumió el liderazgo de la planta de Marlborough.
El futuro de la inmunoterapia puede ser cada vez más individualizado
El desarrollo de intismeran autogene forma parte de una investigación más amplia para llevar la tecnología de ARNm más allá de las enfermedades infecciosas y hacia el tratamiento del cáncer.
La plataforma utilizada en estas terapias permite generar instrucciones moleculares destinadas a estimular una respuesta inmunitaria contra características específicas del tumor. En el caso de intismeran, el objetivo es reconocer los neoantígenos presentes en el cáncer de cada paciente.
Además del melanoma, Moderna y Merck están evaluando esta plataforma en otros tipos de cáncer, incluidos cáncer de pulmón, vejiga y riñón.
Para la doctora Soto-Ortega, el avance también representa una oportunidad para visibilizar el talento científico puertorriqueño. “Aquí hay talento de más”, expresó la científica, quien destacó la preparación de profesionales de Puerto Rico en áreas como la biotecnología, la industria farmacéutica y las universidades.
Aunque los resultados de fase 3 representan un paso relevante en el desarrollo de esta terapia, intismeran autogene continúa siendo un producto en investigación. El anuncio de resultados positivos no equivale todavía a una aprobación para su uso generalizado.
Tras completar los estudios, las compañías deben presentar la información correspondiente ante las agencias regulatorias, como la FDA, para que estas evalúen la seguridad, eficacia, calidad de manufactura y las condiciones bajo las cuales podría autorizarse su utilización.
La historia de Soto-Ortega conecta así a Puerto Rico con una de las áreas que está transformando la investigación oncológica: pasar de tratamientos diseñados para grandes grupos de pacientes a estrategias capaces de considerar las características moleculares del cáncer de cada persona.
