Una nueva aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE.UU. se trata de Qfitlia (fitusiran), el primer tratamiento reductor de la antitrombina (AT) para la profilaxis sistemática, diseñado para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en pacientes adultos y pediátricos (a partir de los 12 años) con hemofilia A o B, con o sin inhibidores del factor VIII o IX.
Esta aprobación histórica se basa en los resultados de los estudios de fase 3 ATLAS, que demostraron una protección clínicamente significativa contra las hemorragias. En estos estudios, se observará una reducción notable de las tasas de hemorragias anuales (ABR) en pacientes con hemofilia, independientemente de si se presentan o no inhibidores.
Philip Gattone, Presidente y Director General de la National Bleeding Disorders Foundation, comentó sobre el impacto de esta nueva opción terapéutica: «Las opciones de tratamiento actuales pueden hacer que las personas con hemofilia sientan que tienen que elegir entre un control eficaz de las hemorragias y horarios de dosificación cómodos, lo que lleva a concesiones en el manejo de la enfermedad. Qfitlia adopta un enfoque novedoso para proporcionar protección a las personas con hemofilia, al tiempo que reduce la frecuencia de dosificación para los pacientes y sus familias».
Por su parte, Brian Foard, Vicepresidente Ejecutivo y Jefe de Atención Especializada en Sanofi, destacó el compromiso de la compañía con la innovación en el tratamiento de enfermedades hematológicas raras.
«Esta aprobación pone de relieve nuestro compromiso con el avance de la innovación y la mejora de la atención a la comunidad de enfermedades hematológicas raras. Qfitlia tiene el potencial de cambiar significativamente el panorama de la hemofilia, mediante una protección eficaz contra las hemorragias, una dosificación poco frecuente y una administración simplificada. Nuestra sólida cartera de opciones de tratamiento de la hemofilia sigue creciendo, y nos centramos en ofrecer protección con una carga de tratamiento reducida que se adapta mejor a las necesidades de los pacientes».
Con esta nueva opción terapéutica, se espera mejorar la calidad de vida de los pacientes con hemofilia, proporcionando una alternativa más eficaz y cómoda en el manejo de esta condición compleja y debilitante.
