La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó olezarsen (Tryngolza) como tratamiento complementario a la dieta para adultos con hipertrigliceridemia severa, definida por niveles de triglicéridos en ayunas de 500 mg/dL o más. La decisión busca reducir tanto los niveles de triglicéridos como el riesgo de pancreatitis aguda, una complicación potencialmente grave de esta enfermedad.
La hipertrigliceridemia severa representa un importante factor de riesgo para enfermedad cardiovascular y pancreatitis. Hasta ahora, el tratamiento se basaba principalmente en cambios en la alimentación y medicamentos con eficacia limitada en este grupo de pacientes.
Reducciones significativas en los estudios clínicos
La aprobación se sustentó en los ensayos CORE-TIMI 72a y CORE2-TIMI 72b, que incluyeron 1.061 pacientes con hipertrigliceridemia severa. Los participantes recibieron olezarsen o placebo durante 12 meses, además del tratamiento estándar.
A los seis meses, el medicamento logró una reducción de los triglicéridos de hasta un 72 % frente a placebo. Además, el análisis conjunto de ambos estudios mostró una disminución del 85 % en el riesgo de pancreatitis aguda, un beneficio que la FDA destacó por no haberse demostrado previamente con otros tratamientos para reducir triglicéridos.
Administración mensual y perfil de seguridad favorable
Olezarsen es un oligonucleótido antisentido dirigido al ARN mensajero, diseñado para inhibir la producción de apolipoproteína C-III (APOC3), una proteína clave en el metabolismo de los triglicéridos.
El tratamiento se administra mediante un autoinyector subcutáneo de 80 mg una vez al mes. Según la FDA, los efectos adversos más frecuentes fueron reacciones en el sitio de la inyección y aumento de las enzimas hepáticas, con un perfil general de seguridad considerado favorable.
Con esta aprobación, olezarsen amplía la indicación que había recibido en 2024 para el síndrome de quilomicronemia familiar, ofreciendo ahora una nueva alternativa para un mayor número de pacientes con hipertrigliceridemia severa.
