La Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la designación Fast Track al investigational radioconjugado miniproteico AKY-1189, dirigido a la proteína Nectin-4, para el tratamiento de adultos con carcinoma urotelial localmente avanzado o metastásico cuya enfermedad ha progresado tras terapias sistémicas previas. Este estatus está diseñado para facilitar y acelerar el desarrollo y la revisión regulatoria de medicamentos que abordan necesidades médicas no cubiertas en enfermedades graves como el cáncer de vejiga avanzado.
AKY-1189 utiliza una plataforma de radioconjugados que incorpora actinio-225 (^225Ac), un radioisótopo emisor de partículas alfa de alta energía, para dirigirse selectivamente a tumores que expresan Nectin-4. Esta proteína se encuentra en una proporción elevada —aproximadamente entre el 80 % y 90 %— de los casos de carcinoma urotelial, lo que la convierte en un blanco terapéutico relevante.
La designación Fast Track permite interacciones más frecuentes entre la empresa desarrolladora y la FDA y puede hacer elegible al medicamento para opciones como la presentación escalonada de la solicitud de licencia biológica (rolling BLA), lo que puede acelerar el proceso de revisión sin esperar a tener todo el expediente completo antes de comenzar la evaluación formal.
AKY-1189 se encuentra actualmente en un ensayo clínico de fase 1b (NECTINIUM-2, NCT07020117) en varios centros de Estados Unidos, que incluye cohorts de pacientes con carcinoma urotelial avanzado o metastásico que han progresado tras tratamiento sistémico, así como grupos adicionales con otros tumores sólidos que expresan Nectin-4.
El estudio está diseñado en dos partes: la primera evalúa la seguridad, las dosis limitantes de toxicidad y la dosis recomendada para fase 2, y la segunda parte investigará la tasa de respuesta objetiva, la duración de la respuesta y la supervivencia libre de progresión hasta cinco años tras el inicio del tratamiento.
Los primeros resultados preliminares de la parte 1 del ensayo se esperan en el primer trimestre de 2027, mientras que la finalización total del estudio está programada para junio de 2032.
La designación Fast Track representa un paso importante para AKY-1189, ya que podría acelerar el acceso potencial de esta terapia a pacientes con opciones limitadas, aunque aún está en etapas tempranas de desarrollo y su eficacia final requerirá confirmación en estudios clínicos más avanzados.
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