Un reciente hallazgo podría abrir nuevas vías para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), según un estudio realizado por investigadores de Duke Health y St. Jude’s Research Hospital en Estados Unidos, publicado en la revista ‘Neurology’.
Aunque es extremadamente raro, algunas personas diagnosticadas con ELA han mostrado una recuperación parcial o total de esta enfermedad neurodegenerativa. Para investigar este fenómeno y sus posibles aplicaciones en el desarrollo de tratamientos, los científicos llevaron a cabo un estudio de asociación genómica en 22 pacientes que habían experimentado una recuperación, comparándolos con otros cuyo estado de ELA siguió avanzando.
Los investigadores identificaron un polimorfismo de un solo nucleótido (SNP, por sus siglas en inglés), una variación genética común que parece estar relacionada con la recuperación. Esta variación reduce la producción de una proteína que bloquea la señalización del factor de crecimiento similar a la insulina tipo 1 (IGF-1). Los individuos con esta alteración genética mostraron una probabilidad 12 veces mayor de recuperación en comparación con aquellos que no la poseían.
Nuevo enfoque para tratamientos de la ELA
El IGF-1 es una molécula que ha sido objeto de investigaciones previas por su capacidad para proteger las neuronas motoras. Sin embargo, los ensayos clínicos que buscaban aumentar los niveles de IGF-1 en pacientes con ELA no han arrojado los resultados esperados. Los pacientes con una progresión rápida de la enfermedad suelen tener niveles más bajos de IGF-1, lo que sugiere que este factor podría ser clave en el desarrollo de nuevas terapias.
Jesse Crayle, coautor del estudio, destacó la importancia de seguir investigando la vía del IGF-1 como un posible objetivo terapéutico para la ELA. «Nuestro estudio sugiere que podría ser posible abordar esta vía de una manera diferente, reduciendo los niveles de la proteína que la inhibe. Es posible que los estudios anteriores con IGF-1 no hayan utilizado la dosis adecuada o el método correcto de administración», explicó Crayle.
Por su parte, Richard Bedlack, profesor de la Universidad de Duke, señaló que el equipo de investigación está analizando si existe una relación entre la proteína inhibidora y la progresión de la ELA en un mayor número de pacientes. Los resultados de este análisis podrían guiar el desarrollo de un ensayo clínico enfocado en esta proteína específica.