La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó Hympavzi (marstacimab-hncq), un innovador medicamento para la profilaxis de rutina en pacientes con hemofilia A o B, mayores de 12 años, que no presentan inhibidores del factor VIII o IX. Este tratamiento busca prevenir o reducir episodios de sangrado en esta población.
Hympavzi destaca por ser el primer medicamento en su tipo que actúa directamente sobre una proteína clave en el proceso de coagulación, según la Dra. Ann Farrell, directora de Hematología No Maligna de la FDA. Este avance subraya el compromiso de la agencia con terapias más eficaces para condiciones complejas.
La hemofilia A y B son trastornos genéticos que dificultan la coagulación sanguínea, aumentando el riesgo de hemorragias graves. A diferencia de los tratamientos tradicionales que reemplazan factores de coagulación, Hympavzi reduce la actividad de una proteína anticoagulante natural, aumentando la producción de trombina y mejorando la capacidad de coagulación.
Los resultados de un estudio multicéntrico en 116 pacientes demostraron la eficacia de Hympavzi, reduciendo significativamente las tasas de sangrado en comparación con terapias estándar.
Sin embargo, el medicamento incluye advertencias sobre riesgos de coágulos sanguíneos, hipersensibilidad y toxicidad embriofetal. Los efectos secundarios más comunes incluyen reacciones en el lugar de inyección, dolor de cabeza y picazón.
Pfizer Inc. recibió la aprobación para comercializar Hympavzi, que también cuenta con la designación de medicamento huérfano, resaltando su importancia para esta condición poco común.
