La FDA ha dado un paso inusual al solicitar oficialmente que Amgen retire del mercado estadounidense Tavneos (avacopan), un fármaco oral utilizado para tratar la vasculitis asociada a anticuerpos anticitoplasma de neutrófilos (ANCA), un grupo de enfermedades autoinmunes raras que causan inflamación de los vasos sanguíneos.
La petición de la FDA se centra en una controversia sobre la interpretación y manejo de los datos del ensayo clínico pivotal ADVOCATE, que respaldó la aprobación inicial de la droga en 2021. El comité asesor de la agencia estaba dividido sobre si los datos eran suficientemente convincentes para demostrar beneficio clínico, y ahora el regulador revisita esos mismos puntos al considerar la retirada del producto.
Amgen, que adquirió el medicamento cuando compró ChemoCentryx, ha rechazado retirar voluntariamente la licencia de Tavneos, argumentando que, tras revisar los datos clínicos disponibles y la evidencia del “mundo real”, el medicamento sigue demostrando un perfil de beneficio-riesgo favorable. La empresa ha señalado también que no tiene conocimiento de problemas con los datos originales del ensayo.
La preocupación de la FDA no se basa exclusivamente en problemas de seguridad o eficacia, sino en cómo se manejaron y adjudicaron ciertos resultados clave del estudio ADVOCATE, lo que podría haber afectado la evaluación de la efectividad del medicamento. Esta situación ha llevado a un diálogo en curso entre el regulador y la empresa sobre los próximos pasos y la posible ruta regulatoria.
En paralelo, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) también ha iniciado una revisión de Tavneos tras surgir cuestionamientos similares sobre la integridad de los datos de ese mismo ensayo clínico pivotal, lo que podría influir en la autorización en la Unión Europea.
Tavneos (avacopan) actúa como inhibidor oral del receptor C5a, modulando la respuesta inflamatoria en enfermedades como la granulomatosis con poliangeítis y la poliangeítis microscópica, condiciones que antes tenían muy pocas opciones terapéuticas específicas. Sin embargo, la situación actual pone en duda si seguirá disponible para los pacientes con estas vasculitis si la FDA persiste en su solicitud.
El resultado de este choque entre la FDA y el fabricante podría sentar un precedente para cómo se aborda la interpretación de datos en ensayos clínicos cruciales y tendrá implicaciones para la regulación de medicamentos para enfermedades raras con evidencia limitada y compleja.
Fuente original aquí https://www.medscape.com/viewarticle/whats-issue-fdas-request-withdraw-avacopan-2026a10005kh
