La IA impulsa un hallazgo clave para tratar las enfermedades raras

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Este avance podría marcar el inicio de una nueva era en las terapias de estas patologías.

Un medicamento ya existente ha cambiado el destino de un paciente con una enfermedad rara y potencialmente mortal. Gracias a una herramienta de inteligencia artificial (IA), científicos de la Universidad de Pensilvania analizaron más de 4 000 fármacos hasta identificar el adalimumab como posible tratamiento para la enfermedad de Castleman multicéntrica idiopática (iMCD).

El primer paciente tratado con esta terapia, que estaba en cuidados paliativos, ha logrado mantenerse en remisión por casi dos años, según un estudio publicado en el New England Journal of Medicine. Este hallazgo podría allanar el camino para nuevas estrategias terapéuticas en otras enfermedades raras.

La clave: inhibir el TNF

La IA permitió detectar que el factor de necrosis tumoral (TNF) desempeña un papel crucial en la iMCD. Investigadores observaron que los pacientes con formas graves de la enfermedad tienen niveles elevados de señalización de TNF, lo que llevó a probar el adalimumab, un fármaco que inhibe esta proteína.

David Fajgenbaum, autor principal del estudio, y Luke Chen, médico del paciente, destacaron la importancia de esta prueba: “Este caso podría ser el primero de muchos en los que un sistema de predicción basado en IA salve vidas, con aplicaciones en otras enfermedades raras”.

La reutilización de fármacos, una vía prometedora

El uso de medicamentos ya aprobados para tratar nuevas enfermedades, conocido como reutilización de fármacos, representa una estrategia con gran potencial. Aunque la iMCD es una patología poco común, con aproximadamente 5 000 casos diagnosticados anualmente en EE.UU., este hallazgo podría beneficiar a muchos más pacientes en el futuro.

Sin embargo, los investigadores subrayan que la IA debe combinarse con enfoques científicos tradicionales, como pruebas de laboratorio y ensayos clínicos. De hecho, el equipo de Fajgenbaum se prepara para lanzar un estudio clínico sobre otro medicamento reutilizado para tratar la iMCD.Este avance demuestra cómo la inteligencia artificial puede acelerar el descubrimiento de tratamientos efectivos, ofreciendo esperanza a pacientes con enfermedades raras en todo el mundo.

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