La Fundación Respirar de Argentina está marcando un hito en la investigación médica al participar en un ensayo clínico internacional de vanguardia para el tratamiento de la epidermólisis bullosa (EB), también conocida como «piel de cristal». Este estudio es el primero de su tipo en Latinoamérica y busca ofrecer una cura para una enfermedad que hasta ahora ha sido incurable.
La epidermólisis bullosa es una enfermedad genética rara caracterizada por una extrema fragilidad de la piel. Los pacientes con EB desarrollan ampollas y llagas en la piel y las membranas mucosas internas con el más mínimo roce, calor o frío. En los casos más graves, estas lesiones pueden surgir en el interior del cuerpo, lo que conlleva un riesgo significativo para la salud y la calidad de vida del paciente. Actualmente, el tratamiento se centra en el manejo de los síntomas, como el control del dolor y la prevención de infecciones en las heridas.
El ensayo clínico en el que participa Fundación Respirar tiene como objetivo evaluar la eficacia de un tratamiento con células madre alogénicas. Estas células madre, provenientes de Alemania y desarrolladas por el laboratorio Rheacell, tienen propiedades inmunomoduladoras y antiinflamatorias que podrían revolucionar el tratamiento de EB. El procedimiento consiste en la infusión intravenosa de las células madre, lo que permite su migración dirigida hacia los sitios de tejido lesionado, tanto externamente en la piel como internamente en las membranas mucosas.
La primera paciente en recibir este tratamiento en Latinoamérica es una mujer de 31 años de Rosario, Argentina. Después de la infusión, que se realizó en un entorno hospitalario aséptico y bajo estrictas normativas de seguridad, la paciente fue dada de alta y regresó a su hogar. El protocolo del estudio prevé la participación de al menos 14 pacientes argentinos, con la esperanza de que esta innovadora terapia pueda ofrecer mejoras significativas en su calidad de vida.
Este estudio se lleva a cabo en colaboración con algunos de los centros de investigación más prestigiosos del mundo, incluyendo el King’s College de Londres, el Hospital Saint-Lois en Francia, y varios hospitales en Estados Unidos. La Fundación Respirar es la única institución en Argentina seleccionada para participar en este ensayo, y ha recibido el apoyo del Dr. Alexis Doreski, director de la Fundación, y de un equipo de investigadores altamente capacitados, incluyendo a la Dra. María Florencia Fernández, dermatóloga especializada en heridas.
Por su parte, la Dra. Fernández destaca la importancia de este estudio al ofrecer una posible solución curativa para una enfermedad que ha sido tradicionalmente tratada de manera paliativa. Las expectativas son altas, ya que la terapia con células madre ha mostrado beneficios en el tratamiento de heridas crónicas en estudios previos en Alemania, y se espera que estos mismos efectos positivos se reproduzcan en los pacientes con EB.
Además, se ha establecido una colaboración con un segundo centro de investigación en Santiago de Chile, que también participará en el estudio una vez que se recluten los voluntarios adecuados. La Fundación Respirar y sus colaboradores están comprometidos a seguir avanzando en la investigación para ofrecer nuevas esperanzas a los pacientes de epidermólisis bullosa y posiblemente revolucionar el enfoque terapéutico para esta y otras enfermedades similares.
El ensayo clínico con células madre para el tratamiento de la epidermólisis bullosa, con la participación de la Fundación Respirar, representa un avance significativo en la medicina regenerativa y la investigación de enfermedades raras. A medida que se continúen realizando estos estudios, se espera que nuevas terapias emergen para tratar enfermedades hasta ahora incurables, mejorando así la vida de numerosos pacientes en el mundo.