La alfa-talasemia es un trastorno hematológico hereditario caracterizado por anemia crónica y, en muchos casos, necesidad de transfusiones repetidas que impactan la calidad de vida y aumentan el riesgo de complicaciones a largo plazo. En este contexto, nuevos resultados clínicos en adultos con formas dependientes y no dependientes de transfusión aportan evidencia relevante sobre el potencial terapéutico de estrategias dirigidas a la maduración eritroide tardía.
Bristol Myers Squibb anunció resultados positivos de un estudio fase 2 registracional que evaluó luspatercept frente a placebo en pacientes adultos con alfa-talasemia. Ambos grupos —dependientes de transfusión y no dependientes— cumplieron sus criterios primarios y secundarios, demostrando incrementos estadísticamente significativos y clínicamente relevantes en los niveles de hemoglobina en pacientes no dependientes de transfusión y reducción significativa de la carga transfusional de glóbulos rojos en quienes requieren transfusiones regulares.
El estudio, realizado fuera de Estados Unidos, evaluó luspatercept en combinación con el mejor cuidado de soporte frente a placebo. En el cohorte no dependiente de transfusión, el criterio primario midió un aumento ≥1 g/dL en hemoglobina sostenido durante 12 semanas sin transfusiones, mientras que en el cohorte dependiente se evaluó una reducción ≥50 % en la carga transfusional con disminución de al menos dos unidades de eritrocitos en un periodo de 12 semanas. Los análisis mostraron que todos los objetivos principales y secundarios fueron alcanzados, con un perfil de seguridad consistente con la experiencia previa del fármaco en talasemias.
Según el liderazgo médico de la compañía, los resultados refuerzan el potencial del tratamiento en una enfermedad con necesidades médicas no cubiertas y riesgo de complicaciones graves a largo plazo. Los datos serán presentados en un próximo congreso científico y discutidos con autoridades regulatorias en China, donde la carga de enfermedad es particularmente significativa.
El agente evaluado promueve la maduración tardía de los eritrocitos y forma parte de una estrategia terapéutica en desarrollo para anemia asociada a trastornos hematológicos hereditarios. De confirmarse estos hallazgos en evaluaciones regulatorias, la evidencia podría ampliar el abordaje terapéutico disponible para pacientes con alfa-talasemia, especialmente en contextos con alta dependencia transfusional y limitada disponibilidad de opciones modificadoras de la enfermedad.
