El Servicio de Endocrinología del Hospital Niño Jesús ha sido parte de un ensayo clínico innovador a nivel mundial sobre la obesidad grave en niños menores de cinco años ocasionada por una enfermedad genética. Los resultados de este estudio han demostrado los beneficios del medicamento setmelanotida para el tratamiento de esta patología.
Los hallazgos han sido publicados en la prestigiosa revista científica The Lancet Diabetes Endocrinology, donde se profundiza en el impacto del tratamiento en niños con una enfermedad genética en la vía MC4R hipotalámica. Esta vía es responsable de regular el hambre, la ingesta calórica y el gasto energético, por lo que su alteración provoca hiperfagia y obesidad severa.
Desde el Hospital Niño Jesús destacan que, hasta el momento, los estudios se habían centrado en niños mayores de seis años y adolescentes, por lo que este ensayo representa un avance significativo en la intervención temprana de la enfermedad.
El estudio, multicéntrico y abierto en fase 3, se ha llevado a cabo en Estados Unidos, Reino Unido, España y Australia. En España, el investigador principal es Jesús Argente, jefe de Pediatría y Endocrinología del Hospital Niño Jesús y catedrático de la Universidad Autónoma de Madrid.
Durante 52 semanas, los pacientes pediátricos de entre dos y cinco años con obesidad grave recibieron tratamiento con setmelanotida. Los resultados han demostrado que el fármaco reduce el hambre y el peso, evidenciando su utilidad como terapia dirigida para el tratamiento temprano de esta condición.
Aunque esta enfermedad es considerada rara, el aumento de estudios ha permitido identificar un mayor número de casos. Actualmente, se estima que representa entre el cinco y el siete por ciento de las obesidades.
Los investigadores también señalan que cualquier lesión en el hipotálamo, ya sea por un tumor, inflamación cerebral, cirugía o traumatismo craneal, puede desencadenar este tipo de obesidad. Además, el artículo publicado en The Lancet Diabetes Endocrinology analiza el estado clínico actual de la enfermedad y proporciona un listado de los genes conocidos hasta la fecha que están implicados en las obesidades de origen genético.
