Alterar un único gen podría ofrecer una solución duradera para las personas con niveles peligrosamente altos de colesterol y triglicéridos en sangre. Así lo sugiere un estudio presentado durante la reunión anual de la American Heart Association (AHA), en Nueva Orleans, donde investigadores reportaron una reducción cercana al 50 % del colesterol LDL (“malo”) tras una sola dosis de una terapia experimental basada en edición genética.
El ensayo clínico en fase 1, que incluyó a 15 pacientes, tenía como objetivo principal evaluar la seguridad de esta nueva terapia. Según los investigadores, los resultados fueron no solo seguros, sino también efectivos.
“Francamente, si me hubieran preguntado hace 15 años si podríamos hacer esto, habría pensado que estaban locos. Los resultados fueron realmente espectaculares”,
expresó el Dr. Steven Nissen, director académico del Instituto Cardiovascular y Torácico de la Cleveland Clinic y uno de los investigadores del estudio.
Una dosis, un cambio permanente
El fármaco experimental, llamado CTX310, utiliza la herramienta de edición genética CRISPR, capaz de modificar el ADN humano. En este caso, la técnica se dirige al gen ANGPTL3, responsable de producir una proteína que impide que el hígado degrade el colesterol. Al “apagar” este gen, el hígado logra eliminar más grasas y colesterol del organismo.
A diferencia de los medicamentos convencionales como las estatinas, que deben tomarse a diario, esta terapia busca ofrecer un efecto permanente tras una sola infusión.
Los resultados, publicados simultáneamente en The New England Journal of Medicine, mostraron que los pacientes que recibieron la dosis más alta experimentaron una reducción del 48,9 % en el colesterol LDL y del 55,2 % en los triglicéridos dos meses después del tratamiento.
Aunque los resultados son alentadores, los expertos coinciden en que la prudencia es clave antes de considerar la terapia como una opción clínica.
“Es una buena prueba de concepto; sabemos que se puede hacer. Pero aún no sabemos si deberíamos hacerlo”,
advirtió la Dra. Karol Watson, codirectora del Programa de Cardiología Preventiva en UCLA Health.
Watson destacó que ya existen medicamentos eficaces y seguros para reducir el colesterol, por lo que será fundamental demostrar que CRISPR ofrece beneficios superiores y sin riesgos a largo plazo, especialmente en el hígado, el principal órgano afectado por la terapia.
Por su parte, el Dr. Nishant Shah, cardiólogo preventivo en la Universidad de Duke, recordó que el uso clínico de esta tecnología “aún está lejos de ser una realidad”.“Estos son efectos duraderos, por lo que debemos entender bien la seguridad antes de ofrecer estas terapias”, señaló. “Si se demuestra que es segura, el futuro será muy prometedor para los pacientes con alto riesgo cardiovascular”.
Una alternativa para quienes no toleran tratamientos convencionales
El Dr. Nissen explicó que cerca del 50 % de las personas que reciben estatinas dejan de tomarlas dentro del primer año, principalmente por efectos secundarios. Los participantes del ensayo habían intentado sin éxito controlar su colesterol mediante tratamientos tradicionales, lo que los convirtió en candidatos ideales para probar esta nueva opción.
Entre los 15 voluntarios, procedentes de Australia, Nueva Zelanda y el Reino Unido, se registraron efectos secundarios leves como náuseas o dolor de espalda durante la infusión, y un aumento temporal de enzimas hepáticas en un caso. Un participante falleció meses después por una causa no relacionada con la terapia.
El potencial de la edición genética para tratar enfermedades cardiovasculares está generando un entusiasmo creciente en la comunidad científica. En 2023, la FDA aprobó el primer fármaco basado en CRISPR para la anemia falciforme, y varios ensayos buscan ahora replicar ese éxito en patologías metabólicas.
“Aún queda camino por recorrer, pero esta es la puerta al futuro”, concluyó el Dr. Nissen. Las próximas fases del ensayo de CTX310 incluirán un mayor número de participantes, incluyendo pacientes en Estados Unidos, para confirmar su eficacia y seguridad a largo plazo.
Colesterol y riesgo cardiovascular
Las enfermedades cardíacas siguen siendo la principal causa de muerte en Estados Unidos. La acumulación de colesterol LDL y triglicéridos puede obstruir las arterias y provocar infartos o accidentes cerebrovasculares. Según la AHA, alrededor del 25,5 % de los adultos estadounidenses presentan niveles de LDL superiores a 130 mg/dL, cuando lo saludable es mantenerlos por debajo de 100 mg/dL.
Si esta nueva terapia logra consolidar su seguridad, podría representar un cambio de paradigma: un tratamiento único y duradero para reducir el colesterol y prevenir enfermedades del corazón.
Fuente original aquí
