La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) anunció recientemente una serie de aprobaciones que reconfiguran el abordaje terapéutico de distintos tumores en estadios avanzados. Se trata de nuevas indicaciones que abarcan desde cáncer de mama HER2 positivo hasta cáncer de próstata con alteraciones genéticas específicas y linfomas de difícil manejo, respaldadas por ensayos clínicos globales con resultados clínicamente significativos.
Estos avances reflejan el progreso sostenido de la oncología de precisión, donde la biología tumoral y los biomarcadores determinan cada vez más las decisiones terapéuticas.
Nueva combinación en primera línea para cáncer de mama HER2 positivo
Una de las aprobaciones más relevantes corresponde al uso de fam-trastuzumab deruxtecán-nxki en combinación con pertuzumab como tratamiento de primera línea en pacientes adultos con cáncer de mama HER2 positivo irresecable o metastásico, confirmado mediante pruebas diagnósticas aprobadas.
La decisión regulatoria se basó en los resultados del ensayo fase III DESTINY-Breast09, un estudio internacional que incluyó más de 1.100 pacientes con enfermedad avanzada que no habían recibido quimioterapia previa ni terapias dirigidas anti-HER2 en este escenario clínico.
Los hallazgos evidenciaron una mejora sustancial en la supervivencia libre de progresión. La mediana alcanzó 40,7 meses con la nueva combinación, frente a 26,9 meses con el esquema estándar basado en taxano, trastuzumab y pertuzumab. Esta diferencia se traduce en una reducción del 44% en el riesgo de progresión o muerte.
Asimismo, las tasas de respuesta objetiva fueron elevadas en ambos brazos, aunque superiores con el nuevo régimen (87 % frente a 81 %). Los datos de supervivencia global aún continúan en maduración.
En cuanto a seguridad, la información de prescripción advierte sobre eventos como neutropenia y disfunción ventricular izquierda, efectos conocidos dentro de las terapias dirigidas anti-HER2.
Terapia dirigida para cáncer de próstata con mutación BRCA2
La FDA también dio luz verde a una estrategia combinada con niraparib, abiraterona acetato y prednisona para pacientes con cáncer de próstata metastásico sensible a la castración que presentan mutaciones deletéreas o sospechadas en BRCA2.
La aprobación se sustentó en el ensayo fase III AMPLITUDE, que evaluó la adición del inhibidor PARP niraparib al tratamiento hormonal estándar en casi 700 pacientes con alteraciones en genes de reparación por recombinación homóloga.
Los resultados demostraron una mejora estadísticamente significativa en la supervivencia libre de progresión radiográfica. El beneficio fue particularmente marcado en el subgrupo con mutación BRCA2, donde el riesgo de progresión o muerte se redujo en un 54% frente al tratamiento estándar.
Aunque el análisis de supervivencia global aún es preliminar, ya se observa una menor proporción de muertes en el brazo experimental.
El perfil de seguridad incluye advertencias relevantes, entre ellas mielosupresión, hepatotoxicidad, alteraciones electrolíticas y eventos cardiovasculares, además de riesgos hematológicos poco frecuentes pero graves como síndrome mielodisplásico o leucemia mieloide aguda.
CAR-T: nueva opción para linfoma de zona marginal refractario
En el campo de las terapias celulares, la agencia regulatoria aprobó lisocabtagene maraleucel para adultos con linfoma de zona marginal en recaída o refractario tras al menos dos líneas previas de tratamiento sistémico.
El aval se apoya en datos de la cohorte TRANSCEND FL-MZL, un ensayo multicéntrico que evaluó esta terapia CAR-T en pacientes con enfermedad altamente tratada, algunos incluso tras trasplante de células madre hematopoyéticas.
Los resultados mostraron tasas de respuesta global superiores al 80%, con más de la mitad de los pacientes alcanzando respuesta completa. Además, la duración de respuesta no se había alcanzado al momento del análisis, lo que sugiere remisiones potencialmente prolongadas.
No obstante, como es característico de las terapias CAR-T, el tratamiento requiere vigilancia estrecha por riesgos como síndrome de liberación de citocinas, toxicidad neurológica e infecciones graves, entre otros eventos inmunológicos.
Oncología de precisión: el eje de las nuevas aprobaciones
En conjunto, estas decisiones regulatorias reflejan el avance hacia tratamientos cada vez más personalizados y biológicamente dirigidos.
Desde anticuerpos conjugados de alta potencia en cáncer de mama, pasando por inhibidores PARP en subgrupos genómicos específicos de cáncer de próstata, hasta terapias celulares diseñadas a medida del sistema inmune, el panorama oncológico continúa expandiendo sus fronteras terapéuticas.
La integración de biomarcadores, diagnósticos complementarios y nuevas plataformas terapéuticas no solo está mejorando las tasas de respuesta, sino que redefine los estándares de tratamiento en enfermedad avanzada y refractaria.
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