La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado el uso de la mitomicina intravesical en solución (comercializada como Zusduri; UGN-102) para el tratamiento del cáncer de vejiga no músculo invasivo (NMIBC), recurrente, de bajo grado y riesgo intermedio en pacientes adultos.
Esta aprobación representa un avance terapéutico significativo para una población que hasta ahora contaba con opciones limitadas fuera de la intervención quirúrgica.
La decisión regulatoria se basa en los resultados del estudio clínico de fase 3 ENVISION, un ensayo internacional, multicéntrico y de un solo brazo que incluyó a 240 pacientes tratados en 56 centros. En el estudio, los participantes recibieron seis instilaciones semanales de UGN-102 directamente en la vejiga a través de un catéter estándar, en un entorno ambulatorio.
Los datos clave revelaron que, a los tres meses de la primera aplicación, la tasa de respuesta completa (RC) fue del 78% (IC del 95 %, 72 %-83 %) entre los 223 pacientes evaluados. Además, la duración de la respuesta (DDR) a los 12 meses fue del 79%, con un rango de duración que osciló entre cero y más de 25 meses, lo que sugiere un beneficio clínico sostenido para muchos pacientes.
Entre los efectos adversos más comunes reportados (en al menos el 10% de los casos) se encuentran disuria, hematuria, infección del tracto urinario y alteraciones en parámetros de laboratorio como aumento de creatinina y enzimas hepáticas. Eventos adversos graves ocurrieron en el 12% de los pacientes, incluyendo casos aislados de retención urinaria (0,8%) y estenosis uretral (0,4%). Se notificó una muerte relacionada con insuficiencia cardíaca.
Cabe señalar que esta aprobación llega pese a una votación dividida del Comité Asesor de Medicamentos Oncológicos (ODAC) de la FDA en mayo de 2025. En aquella sesión, el comité votó 5 a 4 en contra del perfil beneficio/riesgo del UGN-102 para esta indicación específica, argumentando la necesidad de ensayos clínicos aleatorizados adicionales para respaldar la eficacia del tratamiento.
Sin embargo, la FDA decidió seguir adelante con la aprobación, valorando los resultados positivos del estudio ENVISION y la necesidad médica no satisfecha en esta población.
El ensayo incluyó criterios de inclusión estrictos: los pacientes debían tener un diagnóstico confirmado de NMIBC de bajo grado, citología negativa para enfermedad de alto grado y antecedentes de al menos una recurrencia tratada mediante resección transuretral de tumores vesicales. Se consideraron de riesgo intermedio aquellos pacientes con uno o dos factores de riesgo como múltiples tumores, tumores solitarios mayores de 3 cm o recurrencias frecuentes. Los criterios de exclusión contemplaron antecedentes recientes de cáncer de alto grado, tratamiento con BCG en el último año, enfermedad metastásica o condiciones urológicas que impidieran una instilación segura.
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