Johnson & Johnson informó que ha enviado una solicitud suplementaria de licencia biológica (sBLA) a la Food and Drug Administration (FDA) para la aprobación de IMAAVY® (nipocalimab-aahu) como el primer tratamiento específico para la wAIHA, una enfermedad rara y potencialmente mortal en la que los autoanticuerpos destruyen los glóbulos rojos y provocan anemia significativa.
La wAIHA afecta aproximadamente a 1 de cada 8 000 personas, con un riesgo de mortalidad entre 20 % y 30 % más alto que la población general, y está asociada con complicaciones graves como fatiga crónica profunda, dependencia de transfusiones y fallo orgánico. Actualmente no existe en Estados Unidos ningún fármaco aprobado específicamente para esta condición, lo que deja a los pacientes con opciones terapéuticas limitadas.
IMAAVY® es un anticuerpo monoclonal diseñado para bloquear el receptor neonatal de Fc (FcRn), que regula el reciclaje de inmunoglobulina G (IgG). Al reducir los niveles de IgG circulantes —incluyendo autoanticuerpos— este medicamento apunta directamente a la causa subyacente de la enfermedad mientras preserva funciones inmunitarias esenciales.
La solicitud de la FDA se basa en los datos del ensayo ENERGY, un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en adultos con wAIHA. En este ensayo, más pacientes tratados con nipocalimab alcanzaron una respuesta sostenida de hemoglobina —definida como ≥10 g/dL con aumento ≥2 g/dL durante al menos 28 días sin terapia de rescate— comparado con placebo, y mostraron mejorías rápidas y mantenidas en la fatiga, un síntoma clínicamente relevante para la calidad de vida.
Los expertos involucrados resaltan que estos resultados proporcionan una base sólida de eficacia clínica, al demostrar mejoras hematológicas sostenidas junto con un perfil de tolerabilidad consistente con lo observado previamente en otros usos del medicamento.
Hasta ahora, IMAAVY® ya estaba aprobado en Estados Unidos (abril de 2025) para el tratamiento de miastenia gravis generalizada (gMG) en pacientes de 12 años o más con anticuerpos específicos, y continúa siendo investigado en otras enfermedades mediadas por autoanticuerpos debido a su mecanismo de acción sobre el FcRn.
Si la FDA concede la aprobación para wAIHA, IMAAVY® sería el primer tratamiento con licencia para esta enfermedad rara en EE. UU., abordando una necesidad terapéutica crítica en un campo donde las opciones actuales —como corticosteroides o inmunosupresores no específicos— son insuficientes y con frecuencia generan efectos adversos significativos.
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